Медицина 2.0

По большей части методы редактирования генома CRISPR-Cas способны одновременно модифицировать лишь один ген, максимум — семь. Однако новейшая технология позволит увеличить количество генов-мишеней в сотни раз.

«Наш метод позволит систематически модифицировать целые генные сети за один шаг», — говорит биохимик Рэндалл Платт из Швейцарской высшей технической школы. «Благодаря созданному инструменту мы и другие ученые сможем наконец достичь того, о чем раньше могли только мечтать».

Известно, что для CRISPR-Cas нужен белок Cas, и небольшая молекула РНК. Ее последовательность нуклеиновых оснований служит «адресной меткой», которая направляет белок собственно к участку редактирования. Швейцарские ученые создали плазмиду, или кольцевую молекулу ДНК, которая хранит не одну, а много молекул РНК, целый «справочник адресов» (25 и больше). В своих экспериментах исследователи вставили эту плазмиду в клетки человека, показав, как можно регулировать несколько генов одновременно.

Для новой методики используют не привычный фермент Cas9, а более перспективный Cas12a. Он не только редактирует гены, но и разрезает длинный «список адресов РНК» на отдельные «адресные метки». Кроме того, Cas12a может обрабатывать молекулы с более коротким адресом РНК, чем Cas9. На плазмиде можно разместить сотни таких последовательностей.

Таким образом ученые смогут редактировать целые сети генов (например, нейронные цепочки). С помощью новой технологии можно увеличить активность одних генов и одновременно блокировать другие гены — все операции будут выполнены с высокой точностью.

Мы уже видели, как CRISPR вырезал гены, ответственные за болезни, и убивал супербактерий. Ученые говорят, что это далеко не предел, ведь теперь у них есть куда более универсальный и всеобъемлющий инструментарий.

Однако здесь кроется одна загвоздка. Никто не знает точно, как большее количество изменений отразится на редактируемом организме. Как мы уже наблюдали в прошлом, случаются неожиданные побочные последствия, и чем больше генов изменяется тем выше может быть риск.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки