В ЕС зарегистрирована генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Европейские регуляторы зарегистрировали генную терапию тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID), разработанную компанией GlaxoSmithKline в сотрудничестве и итальянскими учеными

Индивидуальная терапия, одобренная для педиатрического применения, одобрена под торговым наименованием Стримвелис (Strimvelis). При проведении Стримвелис пациенту вводятся аутологические гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные in vitro аденовектором, эспрессирующим аденозиндеаминазу.

В клинических исследованиях, прошедших при участии 12 детей, было показано, что применение Стримвелиса способствовало достижению трехлетней выживаемости в 100% случаев. В рамках других КИ, терапия была проведена 18 детям 7-13 лет назад, на настоящий момент все участники исследований живы. При пересадке костного мозга – стандартном лечении ADA-SCID – выживаемость составляет 82%.

ADA-SCID является редкой формой наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. В Европе ADA-SCID ежегодно выявляется у 15 детей.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки

Самые свежие новости медицины на нашей странице в Вконтакте

http://remedium.ru - Добавил viade 2881 день назад в категорию Разное

Читайте также

Добавить комментарий

Войдите, чтобы комментировать или зарегистрируйтесь здесь