Медицина 2.0

Речь идет о «Золгенсме», одном из немногих лекарств, помогающих в лечении этого редкого смертельного наследственного заболевания. Препарат считается самым доростоящим в мире: одна инъекция стоит 150 миллионов рублей.

Регистрация «Золгенсмы» упростит доступ к этому препарату для пациентов, которые буквально не выживут без него.

Спинальная мышечная атрофия — это тяжелое заболевание, которое проявляется у маленьких детей, без лечения они часто не доживают до двух лет. СМА поражает двигательные нейроны спинного мозга, постепенно отнимая у ребенка возможность двигаться и даже дышать.

В настоящее время от СМА существует весьма ограниченное число лекарств: об одном из них — «Спинразе» — широко заговорили в 2016-м году. Инъекция этого препарата стоит 8 миллионов рублей. В первый год необходимо шесть инъекций, затем пациенту пожизненно нужно каждый год по одной.

«Золгенсму» же нужно вводить всего 1 раз за жизнь. Важно успеть, пока ребенку не исполнилось 2 года. Раньше родителям таких детей приходилось доставать это лекарство полулегальными способами, но после регистрации он станет доступен для маленьких пациентов. Однако первые 2-6 месяцев, пока препарат пройдет все этапы регистрации, он может быть менее доступным.

«По опыту препаратов от спинальной мышечной атрофии, примерно в эти сроки компании-производители укладывались. На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — сказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки