Медицина 2.0

Сегодня эффективного лечения болезни Баттена нет – многочисленные эксперименты на лабораторных животных один за другим показывают несостоятельность различных потенциальных терапий. Но новая работа ученых Медицинской школы университета Вашингтона и Королевского колледжа Лондона дает новую надежду для детей с этим редким, но смертельным неврологическим заболеванием.



Комбинированное лечение, сочетающее генную терапию и пересадку костного мозга, продемонстрировало обнадеживающие результаты. Даже сами ученые сочли удивительным, что комбинация двух этих методов дала результаты во много раз лучшие, чем каждый из них по отдельности – генная терапия в ходе экспериментов на лабораторных мышах лишь незначительно улучшала их состояние, а пересадка костного мозга вообще не давала результата.



«До сих пор болезнь Баттена отражала все попытки хоть как-то с ней справиться, – говорит ведущий автор исследования, профессор медицины и генетики, доктор Марк Сандз в статье, опубликованной в последнем выпуске журнала «Annals of Neurology». – Это лучшие результаты за все время исследований, и это не просто успех, а масса новых перспектив».



Необходимо признать, что при всей успешности комбинированная терапия не позволила излечить заболевание, но значительно улучшила состояние подопытных животных – они прожили 18,5 месяцев, что больше чем в два раза превышает обычный срок жизни лабораторных мышей с индуцированной болезнью Баттена (здоровые лабораторные мыши живут около 24 месяцев). Кроме того, большую часть жизни моторика подопытных грызунов оставалась в норме.



Сегодня ученые не планируют фокусироваться на именно этой комбинации, так как пересадка костного мозга связана со значительными рисками, особенно для детей, поэтому теперь они планируют опробовать другие комбинированные методы, надеясь, что и они при совместном применении окажутся более эффективными, чем по отдельности.



«Мы надеемся получить аналогичный результат с помощью менее инвазивных методов. Мы очень воодушевлены и рвемся в бой», – говорит доктор Санд.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки