Генотерапия вернет зрение при врожденной слепоте
Британские ученые приступают к клиническим испытаниям метода генной терапии для лечения врожденной дистрофии сетчатки.
К 20 годам люди, родившиеся с поврежденным геном GC1, полностью слепнут. Эта болезнь – врожденный амавроз Лебера – встречается редко: например, в США таких больных – около 2000.
Пациентам, которые примут участие в испытаниях, в сетчатку глаза введут вирус, несущий здоровую модификацию поврежденного гена. Насколько поможет доставка в клетки нормального гена, сказать трудно, но, скорее всего, ухудшение зрения у пациентов прекратится, а возможно, даже частично восстановится. Во всяком случае, в опытах на собаках такое лечение привело к заметному улучшению зрения.
На первом этапе безопасность и эффективность лечения проверят на 12 пациентах. Исследование пройдет в Институте офтальмологии при Университетском колледже в Лондоне и в расположенной неподалеку Мурфилдской глазной больнице. О результатах испытаний станет известно через несколько месяцев.
Если клинические испытания закончатся успешно, это станет началом революции в лечении более чем 100 наследственных форм слепоты, а только в Британии ими страдают около 30 тысяч человек.
К 20 годам люди, родившиеся с поврежденным геном GC1, полностью слепнут. Эта болезнь – врожденный амавроз Лебера – встречается редко: например, в США таких больных – около 2000.
Пациентам, которые примут участие в испытаниях, в сетчатку глаза введут вирус, несущий здоровую модификацию поврежденного гена. Насколько поможет доставка в клетки нормального гена, сказать трудно, но, скорее всего, ухудшение зрения у пациентов прекратится, а возможно, даже частично восстановится. Во всяком случае, в опытах на собаках такое лечение привело к заметному улучшению зрения.
На первом этапе безопасность и эффективность лечения проверят на 12 пациентах. Исследование пройдет в Институте офтальмологии при Университетском колледже в Лондоне и в расположенной неподалеку Мурфилдской глазной больнице. О результатах испытаний станет известно через несколько месяцев.
Если клинические испытания закончатся успешно, это станет началом революции в лечении более чем 100 наследственных форм слепоты, а только в Британии ими страдают около 30 тысяч человек.
Иллюстрация к статье:
Самые свежие новости медицины в нашей группе на Одноклассниках
http://www.cbio.ru - Добавил v.v. 6223 дня назад в категорию Разное
Читайте также
Добавить комментарий