Медицина 2.0

Ученые-медики из Университета Альберты (University of Alberta), Канада, разработали новый перспективный фармакологический метод лечения болезни Хантингтона, способный восстановить утерянные моторные функции и задержать или остановить прогрессирование заболевания. Соединение уже прошло проверку на лабораторных моделях, и, так как основанные на этой же молекуле препараты для лечения других болезней уже проходят клинические испытания, проверка его эффективности при болезни Хантингтона на организме человека может начаться в течение ближайших двух лет.







В мозге пациентов с болезнью Хантингтона – наследственным заболеванием, причиной развития которого является мутантный белок хантингтин, вызывающий гибель клеток головного мозга, потерю двигательных и когнитивных навыков и в конечном итоге смерть, — наблюдаются несколько более низкие уровни молекулы, называемой GM1. Восстановление GM1 до нормального уровня в лабораторных моделях этого заболевания в течение нескольких дней нормализует двигательные функции. «Мы не ожидали увидеть такие кардинальные изменения», — комментирует результаты исследования его руководитель Симонетта Сипионе (Simonetta Sipione), PhD, научный сотрудник кафедры фармакологии и Центра неврологии факультета медицины и стоматологии Университета Альберты. ‘Мы ожидали увидеть улучшение, но не полное восстановление двигательных навыков’.



Молекула ганглиозида GM1 уже проходит клинические испытания в качестве препарата для лечения болезни Паркинсона и других нейродегенеративных заболеваний, поэтому первый этап клинических испытаний GM1 при болезни Хантингтона может начаться относительно скоро. Заинтересованные стороны пока решают вопрос о том, где будут проходить клинические испытания, но ученые надеются, что местом их проведения будет назван Университет Альберты, и сейчас делают все возможное, чтобы в них принял участие невролог из Больницы Университета Альберты (University of Alberta Hospital).



На лабораторном этапе исследований мыши с симптомами болезни Хантингтона получали ганглиозид GM1 в виде внутрижелудочковых инфузий в течение четырех недель. Молекула GM1 вызывает фосфорилирование определенных остатков аминокислоты серина мутантного хантингтина, что снижает токсичность белка. Нормальные моторные функции сохранялись у животных в течение двух недель после окончания лечения. Но затем они снижались, возвращаясь к концу четвертой недели к состоянию, соответствующему периоду до начала лечения. Предположительно, лечение ганглиозидом GM1 будет требовать нескольких длительных курсов.



Доктор Сипионе и ее группа продолжают изучать возможности GM1 и хотят выяснить, может ли восстановленный уровень GM1 обратить вспять когнитивные нарушения в лабораторной модели болезни Хантингтона. Они рассчитывают опубликовать результаты этих тестов в течение года. Исследование финансируется Обществом Хантингтона Канады (The Huntington Society of Canada). По словам его генерального директора Бев Хайм-Майерс (Bev Heim-Myers), некоторые методы лечения могут работать на лабораторных моделях, но не на человеческом организме, и это важно понимать. ‘Целесообразность применения терапии, разработанной доктором Сипионе, на пациентах с болезнью Хантингтона будет определена в ходе клинических испытаний. Мы настроены оптимистично и считаем, что это исследование обладает реальным потенциалом для лечения болезни Хантингтона’.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки