Детям с тяжелым иммунодефицитом поможет генная терапия
В новых исследованиях участвовало шестеро детей в возрасте от двух до 13 месяцев, еще один ребенок присоединился позже. У всех детей болезнь была вызвана мутацией в гене IL2RG, в результате которой иммунитет детей почти или совсем не работал (чаще всего эта мутация наблюдается у мальчиков). Ученые переделали лентивирус в вирусный вектор, который нес в себе нормальную копию гена IL2RG. Целью вируса, который специально создавали так, чтобы он был безопасным и эффективным, были кроветворные стволовые клетки детей. В процессе лечения костный мозг пациента извлекали, заражали кроветворные клетки лентивирусом и возвращали на место, плюс перед возвращением проводили дополнительную химиотерапию в низких дозах.
После такой терапии у пяти из первых шести пациентов уровень T- и B-лимфоцитов, а также естественных киллеров повысился почти до нормального уже через четыре месяца после курса лечения. У четверых впервые в их жизни стали вырабатываться антитела. У одного дела пошли так хорошо, что ему отменили ежемесячную дозу иммуноглобулина и наконец-то сделали первые прививки. Шестой пациент получил дополнительную дозу генно-модифицированных кроветворных клеток, врачи и ученые наблюдают за ним. Седьмой ребенок, который присоединился к исследованию позже, также чувствует себя нормально, в его крови присутствуют нужные вирусные векторы, поэтому специалисты считают, что и у него тоже заработает иммунитет.
Иллюстрация к статье:
Самые свежие новости медицины в нашей группе на Одноклассниках
Добавил labus 2336 дней назад в категорию Педиатрия
Добавить комментарий