Исследование предлагает новую причину спинальной мышечной атрофии
Более 15 лет назад ученые связали дефект в гене под названием жизнеобеспечивающий моторный нейрон или SMN с фатальным заболеванием — спинальной мышечной атрофией.
Поскольку SMN играет роль в сборке внутриклеточных машин, обрабатывающих генетический материал, предполагается, что виновата дефектная обработка.
И вот теперь ученые из университета Северной Каролины обнаружили, что традиционное предположение является неверным, и что отдельная работа гена SMN в ответе за проявление болезни.
Результаты исследования опубликованы в издании Cell Reports.
«Существует масса генных терапий и РНК-терапий, которые могут работать независимо от основной причины болезни», сообщил старший автор профессор биологии и генетики Грегори Матера. „Однако если эти подходы не срабатывают, может произойти так, что терапия не достигнет точных мест в тканях, где дефектный SMN является наиболее разрушительным. Наш результат важен, поскольку теперь у нас есть отправная точка, чтобы понять, что в действительности вызывает эту болезнь, и по этой причине мы сможем более эффективно лечить ее“.
Иллюстрация к статье:
Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе важных новостей медицины
http://mednovelty.ru - Добавил medic в категорию Разное
Добавить комментарий