Медицина 2.0

Амилоидоз сердца (или амилоидная кардиомиопатия) – это редкое заболевание, при котором в тканях сердца откладывается специфический нерастворимый белок-амилоид . ATTR-КМП проявляется симптомами прогрессирующей сердечной недостаточности, как правило с сохраненной фракцией выброса, нарушениями ритма и проводимости, развитием клапанной патологии – аортального стеноза . Существует две формы заболевания: наследственная, вызванная мутацией в гене транстиретина, и дикого типа, без мутации, которая считается более распространенной. Первая форма может встречаться как у мужчин, так и женщин, преимущественно в возрасте 35–40 лет в зависимости от типа мутации, и, как правило, сопровождается неврологическими и гастроэнтерологическими симптомами , , . Дикий тип обычно поражает мужчин после 60 лет, при нем возможно наличие в истории болезни карпального туннельного синдрома, стеноза поясничного отдела позвоночного канала и разрыва сухожилия бицепса4.
Средняя выживаемость после постановки диагноза в отсутствие лечения в среднем может составлять 2-3 года для наследственного и 3,5 года для дикого типа АТТR-КМП .
Специалисты считают, что для действенной борьбы с заболеванием необходимо повышать осведомленность о нем среди врачей, в первую очередь терапевтов и кардиологов: «Пациенты, обращаясь за медицинской помощью, не всегда получают её своевременно и в полном масштабе, поэтому наша основная задача — повысить настороженность специалистов первичного звена в отношении амилоидной кардиомиопатии», – отметил Игорь Жиров, д.м.н., ведущий научный сотрудник отдела заболеваний миокарда и сердечной недостаточности ФГБУ "НМИЦ кардиологии" Минздрава России, профессор кафедры кардиологии РМАНПО.
Согласен с ним Альберт Галявич, д.м.н., главный кардиолог Поволжского федерального округа, вице-президент Российского кардиологического общества, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан. «Основная проблема в области борьбы с амилоидозом сердца – это, прежде всего, низкая осведомленность врачей-терапевтов и кардиологов об этом заболевании», – прокомментировал он.
Неуклонно прогрессирующий характер заболевания порождает высокую потребность в эффективной и безопасной терапии АТТR-КМП. Современные разработки и новейшие методы терапии позволяют избежать частых госпитализаций пациентов с этим диагнозом и снизить летальность. Так, ранее в этом году международная биофармацевтическая компания Pfizer объявила о регистрации в РФ препарата ВИНДАМЭКС® (тафамидис) . Тафамидис образует соединение с двумя тироксинсвязывающими участками и стабилизирует транстиретин, предотвращая его распад на мономеры, что замедляет амилоидогенез. Это первый и единственный пероральный препарат для применения у пациентов с АТТR-КМП, который может снизить смертность от всех причин и частоту госпитализации по причине сердечно-сосудистой патологии. Препарат принимается по одной капсуле один раз в сутки независимо от приема пищи7,8.
«Согласно данным исследования ATTR-ACT, тафамидис значимо снижает смертность и частоту госпитализаций от всех причин, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, а также имеет хороший профиль безопасности: частота нежелательных явлений при приеме препарата сопоставима с плацебо», – отметила Ольга Моисеева, д.м.н., директор Института сердца и сосудов, главный научный сотрудник НИО некоронарогенных заболеваний сердца ФГБУ «НМИЦ им. В.А. Алмазова» Минздрава РФ.
Тафамидис является первым и единственным лекарственным средством, одобренным Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США , Европейским агентством лекарственных средств , а также Министерством Здравоохранения РФ для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии . В прошлом году препарат стал лауреатом престижной премии Prix Galien в США в номинации «Лучший биотехнологический продукт» .
«Редкие сердечно-сосудистые заболевания, в том числе транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия, требуют пристального внимания. Для снижения числа госпитализаций и летальности в этой области необходимо не только неустанно трудиться над поиском новых терапевтических возможностей, но и повышать осведомленность о распространенных и орфанных патологиях, а также о современных методах их диагностики и лечения среди медицинских специалистов. Российский национальный конгресс кардиологов на протяжении многих лет является авторитетной площадкой для обмена опытом, благодаря которому помощь пациентам становится более эффективной», – прокомментировал Кирилл Тверской, медицинский директор Pfizer в России и Беларуси.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки