Прорыв в генной терапии: ученые справились с синдромом Дауна





Американские ученые подошли вплотную к лечению расстройств, которые вызваны наличием лишних копий хромосом. В частности, им удалось "выключить" лишнюю копию хромосомы, провоцирующую развитие синдрома Дауна.



Люди рождаются с 23 парами хромосом (по 46 хромосом в каждой клетке). У лиц с синдромом Дауна 3 копии 21 хромосомы. По этой причине у них наблюдаются проблемы с обучением, раннее развитие болезни Альцгеймера, повышенный риск болезней крови и сердца.



Сотрудники Медицинской школы Университета Массачусетса сумели поправить данную хромосому. Для этого использовался ген XIST. Его внедрили в стволовые клетки, забранные у пациента с синдромом Дауна. Данный ген важен с точки зрения нормального развития клетки. Обычно он "выключает" одну из Х-хромосом у девочек, дабы исключить аномалии. Этот же ген сумел подавить активность лишней копии 21 хромосомы.



Получается, есть реальная надежда на разработку лекарств от синдрома Дауна. Правда, пока эксперименты проводились только на клеточных культурах. До испытаний на людях еще очень далеко.
Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе важных новостей медицины

http://www.meddaily.ru - Добавил greep в категорию Разное

Читайте также

Добавить комментарий

Войдите, чтобы комментировать или зарегистрируйтесь здесь