Экспериментальное лечение от гемофилии помогло почти всем пациентам
Тем, кто согласился пройти экспериментальное лечение, была сделана всего одна инъекция генного препарата, которая была необходима для доставки в организм недостающего гена и обеспечения экспрессии фактора свертываемости.
В эксперименте приняли участие 13 пациентов с тяжелой гемофилией А. Джон Паси (John Pasi) и его коллеги наблюдали за добровольцами в течение 19 месяцев – в течение этого времени уровень продукции фактора свертываемости был в норме у 11 пациентов из 13.
Джейк Омер (Jake Omer), принимавший участие в эксперименте, пояснил, что до генной терапии он был вынужден делать себе инъекции фактора свертываемости трижды в неделю, а сейчас в этом нет необходимости. Он отметил, что качество его жизни улучшилось, а здоровье стало крепче. Первые улучшения Джейк заметил через 4 месяца после начала терапии.
Исследователи пока не знают, насколько безопасно такое лечение, а также, как долго будет сохраняться эффект генной терапии. Серьезным недостатком экспериментального лечения также является и его высокая цена. Однако в том случае, если лечение не будет вызывать серьезные побочные эффекты, однократное введение дорогого лекарства может оказаться более результативным, чем пожизненные инъекции. Исследователи надеются, что им удастся продемонстрировать безопасность лечения и сделать такую терапию более доступной для пациентов.
Иллюстрация к статье:
Подписывайтесь на наш Telegram, чтобы быть в курсе важных новостей медицины
Добавил Ivan 2325 дней назад в категорию Фармакология
Добавить комментарий