FDA приняло заявку компании Рош на регистрацию нового препарата висмодегиб для применения при распространённой базально
Компания Рош (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила о том, что Управление США по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) приняло заявку на регистрацию нового препарата висмодегиб для лечения взрослых пациентов с распространённой базальноклеточной карциномой кожи (БКК), которым не показано оперативное вмешательство. FDA присвоило заявке статус приоритетного рассмотрения и определило дату принятия решения – 8 марта 2012 года.
Висмодегиб является исследуемым препаратом для применения внутрь, разработанным с целью избирательного блокирования передачи сигнала по пути хэджхог, который играет роль в более чем 90% случаев развития БКК. Данная опухоль является наиболее распространенным видом рака кожи и обычно считается заболеванием, которое можно излечить хирургическим способом. Однако в случае распространения процесса на близлежащие ткани и другие органы БКК может приводить к существенным косметическим дефектам, подрывать здоровье пациента, а также потенциально угрожать его жизни. В настоящее время отсутствуют эффективные методы лечения распространённой формы БКК.
«Мы рады, что FDA предоставило заявке на регистрацию висмодегиба право на приоритетное рассмотрение и мы будем работать с Управлением на этапе анализа данных, – сказал Хал Баррон, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Рош. – Надеемся, что очень скоро мы сможем предложить первый разрешенный FDA препарат для применения при этом потенциально уродующем, а в ряде случаев смертельно-опасном заболевании».
Заявка основана на результатах базового исследования ERIVANCE BCC, в котором изучалось применение висмодегиба при БКК. Независимая оценка результатов исследования показала, что висмодегиб существенно сократил размер опухоли или излечил видимые поражения (частота объективного ответа) у 43% пациентов с местно-распространённой (мрБКК) и у 30% пациентов с метастатической БКК (мБКК). Это являлось основной целью исследования. Сами исследователи оценили данный показатель при мрБКК и мБКК как 60% и 46% соответственно (дополнительная цель исследования). Медиана выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБП), cогласно независимой оценке, составила 9,5 месяцев как для пациентов с метастатической, так и с местно-распространенной формой БКК .
Наиболее распространенными нежелательными явлениями (НЯ), связанными с применением препарата, были мышечные спазмы, потеря волос, изменение вкусовых ощущений, потеря веса, утомляемость, тошнота, снижение аппетита и диарея. Серьёзные нежелательные явления наблюдались у 26 пациентов (25%). У четырех пациентов (4%) наблюдались серьёзные НЯ, которые считаются связанными с висмодегибом: блокирование выделения желчи печенью (холестаз); обезвоживание с потерей сознания (обморок); пневмония, сопровождающаяся неспособностью сердца перекачивать достаточное количество крови (сердечная недостаточность) и внезапная блокада лёгочной артерии (лёгочная эмболия). Летальные исходы зарегистрированы у семи пациентов (7%), ни один из них не рассматривался исследователями как связанный с висмодегибом. Во всех случаях пациенты имели сопутствующие заболевания или симптомы, которые были связаны с предполагаемой причиной смерти.
Пока компания Рош обсуждает свои дальнейшие шаги с Европейским медицинским агентством, с целью обеспечения доступа к висмодегибу для пациентов с распространённой формой БКК (являющихся подходящими кандидатами для терапии) компания проводит исследование II фазы по изучению безопасности висмодегиба на территории Европейского Союза и в других странах. Дополнительную информацию можно получить на сайте www.rochetrials.com.
О базальноклеточной карциноме и сигнальном пути хеджхог
Базальноклеточная карцинома является наиболее распространённым видом рака кожи в Европе1, Австралии1,2 и США3. БКК обычно считается излечимым заболеванием, когда опухоль ограничена небольшим участком кожи. Однако у некоторых пациентов при отсутствии лечения или при рецидиве после оперативного вмешательства возможно распространение опухоли на прилегающие ткани, например, органы чувств (уши, нос, глаза), кости или другие ткани (мрБКК). У небольшой части пациентов с БКК (по оценкам, менее чем у 1%) опухоль может метастазировать, распространяясь на другие части тела (мБКК).
Сигнальный путь хеджхог играет важную роль в регуляции нормального роста и развития организма на ранних этапах, после чего становится менее активен у взрослых. Мутации, активирующие сигнальный путь хеджхог, определяются при других видах онкологических заболеваний кроме БКК.
Об исследовании ERIVANCE BCC/SHH4476g
ERIVANCE BCC – это международное несравнительное многоцентровое когортное (с двумя группами) открытое исследование II фазы, в которое было включено 104 пациента с распространённой БКК, из них 71 больной с местно-распространённой формой и 33 – с метастатической. Пациенты с мрБКК имели поражения, при которых хирургическое вмешательство не показано (опухоль неоперабельна или операция может привести к существенному косметическому изъяну), а лучевая терапия была неэффективна или противопоказана. Метастатическая форма определялась как БКК, которая распространилась на другие части тела, включая лимфатические узлы, лёгкие, кости и/или внутренние органы. Пациенты принимали висмодегиб внутрь в дозе 150 мг ежедневно до прогрессирования заболевания или до развития непереносимой токсичности.
О препарате висмодегиб (RG3616/GDC-0449)
Висмодегиб является исследуемым препаратом, разработанным для селективного подавления сигнального пути хэджхог, являющегося молекулярной причиной заболевания. Рош также проводит исследование II фазы по изучению применения висмодегиба у пациентов с операбельной формой БКК.
Рош разрабатывает висмодегиб в рамках соглашения о сотрудничестве с компанией Curis, Inc. Висмодегиб был открыт компанией Genentech, а доклинические исследования были проведены совместно с Curis. Сейчас за дальнейшие клинические исследования и выведение препарата висмодегиб на рынок отвечают в США Genentech, в Японии Chugai Pharmaceuticals, Рош в остальных странах мира.
Висмодегиб является исследуемым препаратом для применения внутрь, разработанным с целью избирательного блокирования передачи сигнала по пути хэджхог, который играет роль в более чем 90% случаев развития БКК. Данная опухоль является наиболее распространенным видом рака кожи и обычно считается заболеванием, которое можно излечить хирургическим способом. Однако в случае распространения процесса на близлежащие ткани и другие органы БКК может приводить к существенным косметическим дефектам, подрывать здоровье пациента, а также потенциально угрожать его жизни. В настоящее время отсутствуют эффективные методы лечения распространённой формы БКК.
«Мы рады, что FDA предоставило заявке на регистрацию висмодегиба право на приоритетное рассмотрение и мы будем работать с Управлением на этапе анализа данных, – сказал Хал Баррон, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Рош. – Надеемся, что очень скоро мы сможем предложить первый разрешенный FDA препарат для применения при этом потенциально уродующем, а в ряде случаев смертельно-опасном заболевании».
Заявка основана на результатах базового исследования ERIVANCE BCC, в котором изучалось применение висмодегиба при БКК. Независимая оценка результатов исследования показала, что висмодегиб существенно сократил размер опухоли или излечил видимые поражения (частота объективного ответа) у 43% пациентов с местно-распространённой (мрБКК) и у 30% пациентов с метастатической БКК (мБКК). Это являлось основной целью исследования. Сами исследователи оценили данный показатель при мрБКК и мБКК как 60% и 46% соответственно (дополнительная цель исследования). Медиана выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБП), cогласно независимой оценке, составила 9,5 месяцев как для пациентов с метастатической, так и с местно-распространенной формой БКК .
Наиболее распространенными нежелательными явлениями (НЯ), связанными с применением препарата, были мышечные спазмы, потеря волос, изменение вкусовых ощущений, потеря веса, утомляемость, тошнота, снижение аппетита и диарея. Серьёзные нежелательные явления наблюдались у 26 пациентов (25%). У четырех пациентов (4%) наблюдались серьёзные НЯ, которые считаются связанными с висмодегибом: блокирование выделения желчи печенью (холестаз); обезвоживание с потерей сознания (обморок); пневмония, сопровождающаяся неспособностью сердца перекачивать достаточное количество крови (сердечная недостаточность) и внезапная блокада лёгочной артерии (лёгочная эмболия). Летальные исходы зарегистрированы у семи пациентов (7%), ни один из них не рассматривался исследователями как связанный с висмодегибом. Во всех случаях пациенты имели сопутствующие заболевания или симптомы, которые были связаны с предполагаемой причиной смерти.
Пока компания Рош обсуждает свои дальнейшие шаги с Европейским медицинским агентством, с целью обеспечения доступа к висмодегибу для пациентов с распространённой формой БКК (являющихся подходящими кандидатами для терапии) компания проводит исследование II фазы по изучению безопасности висмодегиба на территории Европейского Союза и в других странах. Дополнительную информацию можно получить на сайте www.rochetrials.com.
О базальноклеточной карциноме и сигнальном пути хеджхог
Базальноклеточная карцинома является наиболее распространённым видом рака кожи в Европе1, Австралии1,2 и США3. БКК обычно считается излечимым заболеванием, когда опухоль ограничена небольшим участком кожи. Однако у некоторых пациентов при отсутствии лечения или при рецидиве после оперативного вмешательства возможно распространение опухоли на прилегающие ткани, например, органы чувств (уши, нос, глаза), кости или другие ткани (мрБКК). У небольшой части пациентов с БКК (по оценкам, менее чем у 1%) опухоль может метастазировать, распространяясь на другие части тела (мБКК).
Сигнальный путь хеджхог играет важную роль в регуляции нормального роста и развития организма на ранних этапах, после чего становится менее активен у взрослых. Мутации, активирующие сигнальный путь хеджхог, определяются при других видах онкологических заболеваний кроме БКК.
Об исследовании ERIVANCE BCC/SHH4476g
ERIVANCE BCC – это международное несравнительное многоцентровое когортное (с двумя группами) открытое исследование II фазы, в которое было включено 104 пациента с распространённой БКК, из них 71 больной с местно-распространённой формой и 33 – с метастатической. Пациенты с мрБКК имели поражения, при которых хирургическое вмешательство не показано (опухоль неоперабельна или операция может привести к существенному косметическому изъяну), а лучевая терапия была неэффективна или противопоказана. Метастатическая форма определялась как БКК, которая распространилась на другие части тела, включая лимфатические узлы, лёгкие, кости и/или внутренние органы. Пациенты принимали висмодегиб внутрь в дозе 150 мг ежедневно до прогрессирования заболевания или до развития непереносимой токсичности.
О препарате висмодегиб (RG3616/GDC-0449)
Висмодегиб является исследуемым препаратом, разработанным для селективного подавления сигнального пути хэджхог, являющегося молекулярной причиной заболевания. Рош также проводит исследование II фазы по изучению применения висмодегиба у пациентов с операбельной формой БКК.
Рош разрабатывает висмодегиб в рамках соглашения о сотрудничестве с компанией Curis, Inc. Висмодегиб был открыт компанией Genentech, а доклинические исследования были проведены совместно с Curis. Сейчас за дальнейшие клинические исследования и выведение препарата висмодегиб на рынок отвечают в США Genentech, в Японии Chugai Pharmaceuticals, Рош в остальных странах мира.
Иллюстрация к статье:
Самые свежие новости медицины на нашей странице в Вконтакте
Добавил MedNov 4541 день назад в категорию Онкология
Читайте также
Добавить комментарий